Plano ou SUS negou o Duvyzat (givinostate)? Com o registro na Anvisa de agosto de 2026, a discussão jurídica mudou. Veja as teses, os requisitos e o que reunir.

DOSSIÊ JURÍDICO · DOENÇAS RARAS

Duvyzat (givinostate): o que mudou na negativa do plano de saúde e do SUS? Em agosto de 2026 o medicamento passou a ter registro na Anvisa. A maior parte do material disponível na internet, inclusive notas técnicas usadas em processos, ainda afirma o contrário, e isso desloca por completo a discussão jurídica.

Se o plano de saúde ou o SUS negou o Duvyzat, este dossiê é sobre a parte jurídica do problema: quais são as barreiras reais, quais teses as respondem, onde a ação tramita e o que precisa estar documentado antes de qualquer pedido.

Há uma razão para começar pelo registro sanitário. Até 10 de agosto de 2026, todo pedido esbarrava na ausência de registro na Anvisa, a barreira mais difícil de superar em direito à saúde no Brasil. Com o registro concedido, essa barreira específica deixou de existir, e a discussão migra para um conjunto de regras completamente diferente. Textos escritos antes disso, por melhores que sejam, estão respondendo a uma pergunta que não é mais a pergunta do caso.

01 – O fato que reposiciona tudo: o registro na Anvisa

A Anvisa concedeu o registro do Duvyzat (givinostate) pela Resolução-RE nº 3.153/2026, publicada no Diário Oficial da União em 11 de agosto de 2026 e divulgada pela agência em 13 de agosto. A detentora do registro no Brasil é a Multicare Pharmaceuticals Ltda. A indicação aprovada é para pacientes com 6 anos ou mais, em tratamento concomitante com corticosteroides, para retardar a progressão da distrofia muscular de Duchenne.

Dois detalhes do comunicado oficial merecem atenção porque terão consequência prática:

• Termo de Compromisso: A Anvisa firmou termo com a empresa, diante de incertezas quanto à eficácia clínica de longo prazo, para continuidade da geração de dados. Esse ponto será usado contra o paciente, e a resposta é direta: termo de compromisso é instrumento de monitoramento pós-registro, comum em doenças raras. A agência concedeu o registro, ou seja, avaliou a relação benefício/risco como favorável. Termo de compromisso é o oposto de uma negativa.
• Preço e comercialização: A empresa ainda deve requerer a definição do preço máximo junto à Câmara de Regulação do Mercado de Medicamentos (CMED), e o produto deve ser comercializado em até 365 dias da publicação do registro. Ou seja: hoje não há preço CMED publicado, o que, como se verá, define onde a ação tramita.

02 – A doença e o medicamento, em poucas linhas

A distrofia muscular de Duchenne é uma doença genética, ligada ao cromossomo X, que atinge predominantemente meninos e decorre de mutações no gene da distrofina. Sem essa proteína, as fibras musculares se rompem, inflamam e vão sendo substituídas por tecido fibroso e gordura. É progressiva: há perda da capacidade de andar e comprometimento respiratório e cardíaco.

O givinostate é um inibidor de histona desacetilase (HDAC), o primeiro medicamento não esteroidal aprovado para a doença, válido para qualquer variação genética. É uma suspensão oral tomada em casa, duas vezes ao dia, com dose calculada pelo peso, e não substitui o corticoide: a própria indicação aprovada exige uso concomitante. O estudo que sustentou as aprovações é o EPIDYS, ensaio de fase 3 randomizado, duplo-cego e controlado por placebo, com 179 meninos deambulantes, publicado no The Lancet Neurology em 2024.

Guarde estes três fatos, pois eles reaparecem em toda a discussão jurídica: (1) o corticoide oferecido pelo SUS não é alternativa ao givinostate, é co-tratamento exigido pela bula, (2) o medicamento é de uso domiciliar e não é antineoplásico e (3) a evidência vem de ensaio clínico randomizado de fase 3 publicado em periódico internacional.

03 – O mapa: duas trilhas, duas lógicas

Plano de saúde e SUS não seguem as mesmas regras. Confundir as duas é o erro mais comum, e leva a pedidos mal endereçados.

	Plano de saúde	SUS
Barreira principal	O medicamento não consta do rol da ANS	O medicamento não foi incorporado ao SUS
Barreira adicional	É medicamento de uso domiciliar e não antineoplásico (art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98)	Não existe Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas para a doença
Precedente que rege	ADI 7.265 do STF (setembro de 2025) e Lei nº 14.454/2022	Tema 6 do STF e Súmula Vinculante nº 61
O que o registro mudou	Satisfaz o 5º requisito da ADI 7.265 e afasta o Tema 990 do STJ	Sai do regime do Tema 500 e entra no do Tema 6
Onde tramita	Justiça Estadual, contra a operadora	Definido pelo valor anual, Tema 1234 e Súmula Vinculante nº 60

04 – Trilha do plano de saúde: a primeira barreira é o rol

Como o registro é recentíssimo, o givinostate não integra o rol de procedimentos da ANS. A discussão, portanto, é de cobertura fora do rol. Ela é regida pela Lei nº 14.454/2022 e pelos critérios que o Supremo Tribunal Federal fixou ao julgar a ADI 7.265, em 18 de setembro de 2025, sob relatoria do Ministro Luís Roberto Barroso. Segundo a tese fixada, a cobertura de tratamento não previsto no rol deve ser autorizada desde que preenchidos, cumulativamente:

• prescrição por médico ou odontólogo assistente;
• inexistência de negativa expressa da ANS ou de pendência de análise em proposta de atualização do rol;
• ausência de alternativa terapêutica adequada para a condição do paciente no rol da ANS;
• comprovação de eficácia e segurança à luz da medicina baseada em evidências, respaldada por evidências científicas de alto nível;
• existência de registro na Anvisa.

A decisão também fixou deveres para o Judiciário: verificar o requerimento prévio à operadora, analisar o ato administrativo, aferir os requisitos com consulta ao NatJus e oficiar a ANS sobre eventual inclusão no rol, em caso de deferimento. O Conselho Nacional de Justiça publicou, em julho de 2026, cartilha específica sobre a decisão.

O que o registro mudou aqui: O Tema 990 do STJ estabelece que as operadoras não estão obrigadas a fornecer medicamento não registrado pela Anvisa. Enquanto o givinostate não tinha registro, esse precedente barrava a discussão na saúde suplementar de forma praticamente intransponível.

05 – Trilha do plano de saúde: a segunda barreira é o uso domiciliar

Esta é a defesa que a operadora certamente apresentará, e é a que os artigos disponíveis na internet praticamente não enfrentam. O art. 10, VI, da Lei nº 9.656/1998 exclui do plano-referência o fornecimento de medicamentos para tratamento domiciliar, ressalvados os antineoplásicos orais e as hipóteses de medicação assistida. O Duvyzat é suspensão oral tomada em casa e não é antineoplásico.

Duas observações mudam o peso desse argumento.

Não existe tema repetitivo do STJ sobre medicamento domiciliar não antineoplásico

O entendimento restritivo tradicional vem de julgados de Turma do STJ. Além disso, os tribunais reconhecem a abusividade da recusa quando há prescrição médica, comprovação de efetividade e esgotamento de alternativas: é o raciocínio já aplicado a medicamentos orais domiciliares não antineoplásicos em outras doenças graves, como o canabidiol em epilepsias refratárias.

O Tema 1316 do STJ mudou o método de análise

Em 5 de março de 2026, a Segunda Seção do STJ julgou o Tema 1316 (REsp 2.168.627/SP e REsp 2.169.656/PR, relatoria do Ministro Ricardo Villas Bôas Cueva), sobre bomba de infusão contínua de insulina, uma tecnologia de uso domiciliar. É o primeiro repetitivo a aplicar a ADI 7.265, e ele fixou pontos diretamente aproveitáveis:

• as inovações da Lei nº 14.454/2022 aplicam-se imediatamente aos contratos, inclusive aos anteriores;
• a tecnologia examinada não se enquadra nas exclusões dos incisos VI e VII do art. 10 da Lei nº 9.656/98, sendo inválidas as cláusulas contratuais que excluam sua cobertura;
• consideram-se automaticamente preenchidos os requisitos da ADI 7.265 relativos à inexistência de negativa expressa da ANS e à comprovação de eficácia e segurança;
• os demais requisitos são analisados caso a caso, e permanecem os deveres de verificar o requerimento prévio, consultar o NatJus e oficiar a ANS.

A leitura para o Duvyzat. O Tema 1316 estabelece que a exclusão do inciso VI não é automática: exige enquadramento efetivo, e a cláusula que exclui é inválida quando a tecnologia não se enquadra. Isso abre espaço para sustentar que um medicamento vinculado a doença rara progressiva, prescrito em regime especializado, com corticoterapia concomitante obrigatória e monitoramento laboratorial periódico exigido em bula, não é o “medicamento domiciliar comum” que o inciso VI pretendeu excluir. É argumento a ser construído, não uma tese já consolidada, mas o método de análise agora é favorável.

06 – Trilha do SUS: do Tema 500 para o Tema 6

Aqui está a mudança mais relevante. Enquanto não havia registro, o caso era regido pelo Tema 500 do STF (RE 657.718), que trata de medicamento sem registro na Anvisa: a regra geral é a impossibilidade de fornecimento judicial, com exceção em caso de mora irrazoável da Anvisa, preenchidos requisitos concomitantes, e com ação necessariamente proposta contra a União. 

Com o registro, o caso passa a ser de medicamento registrado e não incorporado, o que atrai a Súmula Vinculante nº 61: “A concessão judicial de medicamento registrado na ANVISA, mas não incorporado às listas de dispensação do Sistema Único de Saúde, deve observar as teses firmadas no julgamento do Tema 6”.

O Tema 6, julgado em setembro de 2024, exige requisitos cumulativos: (a) negativa administrativa de fornecimento, (b) ilegalidade do ato de não incorporação pela Conitec, (c) impossibilidade de substituição por medicamento constante das listas do SUS, (d) comprovação de eficácia, acurácia, efetividade e segurança à luz da medicina baseada em evidências, (e) imprescindibilidade clínica comprovada por laudo médico e (f) incapacidade financeira do paciente.

07 – O requisito que não se aplica, e por quê?

O requisito (b) do Tema 6 pede a demonstração da ilegalidade do ato de não incorporação. No caso do givinostate, há um dado que muda a natureza da discussão: a Conitec nunca analisou o medicamento. 

Não existindo ato administrativo algum, não há como exigir da parte a impugnação de um ato inexistente. O Tema 1234 determina que o Judiciário controle o ato de não incorporação, o que pressupõe que ele exista. E a omissão prolongada em avaliar tecnologia com registro sanitário e evidência de fase 3, para doença rara sem alternativa, é ela própria uma omissão administrativa passível de exame.

Reforço documental: Em fevereiro de 2026, o Ministério da Saúde instituiu, pela Portaria GM/MS nº 10.265/2026, grupo de trabalho sobre doenças raras neuromusculares. É reconhecimento oficial de que existe uma lacuna a ser enfrentada, o que enfraquece a alegação de que já haveria política pública adequada.

08 – Os dois argumentos que costumam decidir a trilha do SUS

Não existe PCDT de distrofia muscular de Duchenne

Os mesmos pareceres técnicos oficiais registram que não há Protocolo Clínico e Diretrizes Terapêuticas publicado pelo Ministério da Saúde para a doença, e que “não há alternativas farmacológicas listadas nas tabelas oficiais do SUS para DMD”. Aqui é preciso atenção a um raciocínio que aparece com frequência e não se sustenta: notas técnicas às vezes reconhecem a ausência de política pública e, em seguida, concluem contra o fornecimento porque o medicamento “não integra as listas oficiais”.

O corticoide não é alternativa; é co-tratamento

O Natjus afirma que givinostate e corticosteroides têm mecanismos de ação “complementares, mas não equivalentes”. Some-se a isso o fato de que a indicação aprovada pela Anvisa exige o uso concomitante do corticoide. Logo, o medicamento que o SUS oferece não substitui o givinostate: ele é pressuposto do tratamento.

Antecipe o argumento do Elevidys: A defesa tende a invocar a terapia gênica delandistrogeno moxeparvoveque para sustentar que existiria política pública para Duchenne. O Ministério da Saúde adquiriu os primeiros tratamentos em janeiro de 2025 e a primeira aplicação no SUS ocorreu em fevereiro de 2025, e há tramitação na Conitec, com consulta pública em 2025. Ocorre que a Anvisa suspendeu o uso do Elevidys em julho de 2025, situação mantida após audiência pública em junho de 2026, além disso, trata-se de terapia gênica de dose única, com critérios estreitos de elegibilidade, que não é substituto terapêutico do givinostate. São linhas de cuidado distintas e nenhuma delas está estruturada em PCDT.

09 – O NatJus: o que é, quanto pesa e como se discute uma nota técnica

Os Núcleos de Apoio Técnico do Judiciário emitem notas técnicas para subsidiar decisões em saúde, e seu funcionamento é regido pela Resolução CNJ nº 479/2022, que trata do sistema e-NatJus. Depois da ADI 7.265, essa consulta deixou de ser um detalhe: o STF tem cassado, por reclamação, decisões que deferiram tratamento fora do rol apoiadas apenas em relatório médico, sem prova técnica.

Ao mesmo tempo, a nota técnica não é perícia e não vincula o juiz. A própria Resolução CNJ nº 479/2022 prevê que as notas não são assinadas nem identificadas pelos profissionais que as elaboram (art. 3º, § 1º) e que as questões formais e de mérito da nota serão decididas pelo juiz do processo (art. 10). São documentos produzidos sem contraditório prévio e sem compromisso de perito.

Uma inversão útil: As mesmas notas técnicas que concluem desfavoravelmente registram, em seu corpo, elementos que amparam o paciente: descrevem o EPIDYS como ensaio de fase 3 randomizado e duplo-cego com resultado estatisticamente significativo no desfecho primário, afirmam que não existe PCDT de Duchenne, afirmam que não há alternativas nas tabelas do SUS e reconhecem que corticoide e givinostate não são equivalentes. Ler a nota inteira, e não apenas a conclusão, costuma ser mais produtivo do que ignorá-la.

Vale registrar ainda enunciados aprovados na VII Jornada de Direito da Saúde do CNJ, em 2025, que orientam a matéria, entre eles o de nº 121, segundo o qual a tutela de urgência em demandas sobre tecnologias não incorporadas pode ser fundamentada em documentos de evidência científica disponíveis no e-NatJus, e o de nº 131, que registra que a bula, por si só, não constitui evidência científica de alto nível. Em junho de 2026 realizou-se a VIII Jornada, cujo consolidado deve ser conferido antes de qualquer citação.

10 – Quando o paciente é criança ou adolescente

Como a indicação aprovada começa aos 6 anos, a maioria dos pacientes elegíveis é criança ou adolescente e isso abre um eixo de fundamentação que não depende da superação dos requisitos do Tema 6:

• Constituição, dever da família, da sociedade e do Estado de assegurar à criança e ao adolescente, com absoluta prioridade, o direito à vida e à saúde.
• Estatuto da Criança e do Adolescente, “Incumbe ao poder público fornecer gratuitamente, àqueles que necessitarem, medicamentos, órteses, próteses e outras tecnologias assistivas relativas ao tratamento, habilitação ou reabilitação para crianças e adolescentes, de acordo com as linhas de cuidado voltadas às suas necessidades específicas.” É regra legal expressa, que não condiciona o fornecimento à incorporação prévia.
• Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras, instituída pela Portaria GM/MS nº 199/2014, cujas disposições foram consolidadas na Portaria de Consolidação GM/MS nº 2/2017.

11 – O que ainda se lê por aí × o que vale hoje

AFIRMAÇÃO DESATUALIZADA	O QUE VALE A PARTIR DE AGOSTO DE 2026
“O givinostat não tem registro na Anvisa.”	O registro foi concedido pela Resolução-RE nº 3.153/2026. Textos, pareceres e notas técnicas estão superados nesse ponto.
“É medicamento experimental.”	Medicamento com registro sanitário concedido não é experimental. O rótulo, além de incorreto, é justamente a defesa que a operadora invoca.
“A ação é necessariamente contra a União, porque falta registro.”	Esse era o regime do Tema 500. Com o registro, a competência passa a ser definida pelo valor anual, na forma do Tema 1234 e da Súmula Vinculante nº 60.
“O rol da ANS é exemplificativo, então o plano tem de cobrir.”	Após a ADI 7.265, a formulação correta é taxatividade mitigada: a cobertura fora do rol exige cinco requisitos cumulativos, e não uma regra geral de cobertura.
“Basta o relatório médico para obter a liminar.”	O STF tem cassado, por reclamação, decisões fundadas apenas em prescrição médica, sem consulta técnica prévia. A prova técnica passou a ser exigida antes da tutela.
“Só resta importar o medicamento.”	A importação excepcional deixa de ser a via principal. O que resta acompanhar é a definição de preço pela CMED e a efetiva comercialização, no prazo de até 365 dias.

12 – O que reunir antes de procurar orientação?

• Relatório médico circunstanciado do neurologista ou neuropediatra: diagnóstico com confirmação genética, estágio funcional, tratamentos já realizados com datas e resultados, razão clínica individual da indicação e referências científicas.
• Prescrição com nome comercial e princípio ativo, dose calculada pelo peso, posologia e duração prevista.
• Comprovação do uso concomitante de corticoide, já que a indicação aprovada o pressupõe.
• Pedido administrativo protocolado junto ao plano de saúde, ou à secretaria de saúde e ao Ministério da Saúde, com a resposta ou o comprovante da demora. Depois da ADI 7.265 e da Súmula Vinculante nº 60, esse documento deixou de ser opcional.
• Orçamento formal e datado do medicamento, com identificação do fornecedor, e registro de que ainda não há preço CMED publicado.
• Documentos do contrato, carteira, contrato e condições gerais, quando a discussão for com a operadora.
• Documentos do paciente e comprovação da situação financeira da família, exigida na trilha do SUS.

13 – Perguntas frequentes

O Duvyzat tem registro na Anvisa?

Sim. O registro foi concedido pela Resolução-RE nº 3.153/2026, publicada em agosto de 2026, para pacientes com 6 anos ou mais em tratamento concomitante com corticosteroides. Boa parte do material disponível na internet ainda afirma o contrário, porque foi escrito antes disso.

Se tem registro, já posso comprar na farmácia?

Ainda não necessariamente. O registro autoriza a comercialização, mas a empresa deve requerer a definição de preço junto à CMED, e a comercialização deve ocorrer em até 365 dias da publicação do registro. Enquanto isso, a indisponibilidade no mercado é um fato relevante para o caso.

O plano de saúde é obrigado a cobrir?

Não há resposta automática. A discussão passa pelos cinco requisitos cumulativos fixados na ADI 7.265 para cobertura fora do rol e enfrenta, adicionalmente, a regra do art. 10, VI, da Lei nº 9.656/98 sobre medicamento de uso domiciliar.

O SUS é obrigado a fornecer?

Também não automaticamente. Aplica-se o Tema 6 do STF e a Súmula Vinculante nº 61, com requisitos cumulativos. Dois pontos do caso costumam pesar a favor: não existe PCDT de Duchenne e a Conitec nunca analisou o medicamento, o que torna logicamente inaplicável o requisito de demonstrar a ilegalidade de um ato de não incorporação que nunca foi praticado.

Preciso pedir antes ao plano de saúde ou à secretaria de saúde?

Sim. Tanto na saúde suplementar quanto na rede pública, a demonstração de requerimento administrativo prévio, com a negativa ou a comprovação da demora, passou a ser exigida pelas decisões vinculantes. Protocole por escrito e guarde o comprovante.

A nota técnica do NatJus foi desfavorável. Acabou?

Não. A nota técnica é documento informativo, não é perícia e não vincula o juiz a Resolução CNJ nº 479/2022 reserva expressamente ao magistrado a decisão sobre as questões formais e de mérito da nota. E, no caso do givinostate, as notas existentes partem da premissa de ausência de registro na Anvisa, que deixou de ser verdadeira.

Meu filho já usa cadeira de rodas. Isso muda alguma coisa?

Muda. O estudo pivotal incluiu apenas meninos deambulantes, e a autorização europeia restringe o uso a pacientes com mobilidade preservada. Há estudo específico para não deambulantes em andamento, ainda sem resultados divulgados. Nesses casos, a fundamentação clínica individual e o enfrentamento direto dessa limitação tornam-se decisivos.

Quanto tempo demora?

A liminar, quando concedida, costuma sair em prazo curto. O cumprimento é outra história: em caso noticiado em 2026, entre o ajuizamento e a entrega do medicamento passaram-se cerca de seis meses, em boa parte pela indisponibilidade comercial do produto no país. É prudente contar com as duas etapas.

O medicamento cura a distrofia muscular de Duchenne?

Não. O givinostate atua para retardar a progressão da perda muscular, associado ao corticoide, e não corrige o defeito genético. Qualquer material que prometa cura deve ser lido com desconfiança.

Recebeu uma negativa e quer entender o que está em jogo? A análise depende do relatório médico, do estágio da doença, do que consta da negativa e do contrato. Em caso de dúvida, você pode consultar um advogado.   WhatsApp: (19) 99369-9793  •  Atendimento online em todo o Brasil.

Aviso: conteúdo informativo e educativo, sem promessa de resultado, e que não constitui orientação médica. As informações regulatórias e clínicas provêm de comunicados oficiais da Anvisa, da informação do produto aprovada na União Europeia, do comunicado do FDA e de pareceres técnicos públicos, normas, jurisprudência e a situação do medicamento mudam com frequência, confirme a bula aprovada no Brasil, converse com o médico assistente e verifique a versão vigente das normas citadas. Cada caso é avaliado individualmente. Arruda & Baldez Advogados – Direito Médico e da Saúde.